CAR-T“新药”价格争议：诺华公司称将与患者会面讨论

极有可能成为全球首个获批上市的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞疗法）肿瘤免疫治疗产品CTL019还未正式获批上市，其定价就已备受人们关注，尤其是癌症患者。

据医药行业信息网站FiercePharma8月21日报道，美国一名癌症患者大卫·米切尔（David Mitchell）致信诺华公司首席执行官乔·希门尼斯（Joe Jimenez）称，希望就该公司肿瘤免疫治疗产品CTL019的公平定价问题，与他会面进行讨论。

8月23日晚，诺华公司总部肿瘤事业部宣传联系人朱莉·玛索回应澎湃新闻（www.thepaper.cn）称，就双方见面讨论CTL019定价事宜，该公司的确正与“能买得起药的病人”组织（Patients for Affordable Drugs）进行沟通。

66岁的大卫·米切尔是美国患者联盟“能买得起药的病人”的主席和发起人。他是一名多发性骨髓瘤患者，3年前癌症复发。

此前有消息称，CTL019的价格或超过60万美元。

大卫·米切尔表示，在美国的纳税人投入了超过2亿美元科研经费进行相关研究，发现其治疗癌症的潜力之后，诺华公司才投入资本，研发了CTL019产品。他希望更多的患者因此受益，希望CTL019的价格合理。

针对澎湃新闻的采访问题，关于朱莉·玛索提供了一份诺华公司关于CTL019定价问题的声明。

该声明称，诺华公司正在慎重考虑CTL019的合理价格。他们也正在探索基于结果（治疗效果）的定价，这将促进新医疗技术在癌症治疗上的使用。

据FiercePharma网站消息，8月18日下午，大卫收到乔·希门尼斯的信息称，乔·希门尼斯已经让诺华公司肿瘤事业部的负责人比尔·辛肖（Bill Hinshaw）安排会面。

诺华：单次治疗价格或高达数十万美元

由于区别于传统的化疗、放疗、手术等治疗原理，以CTL019为代表的肿瘤免疫疗法被人们寄予厚望。

但诺华公司全球药物研发主管等负责人表示，该药品定价可能与患者疗效挂钩，单次治疗价格或高达数十万美元。他们以干细胞移植治疗费用为定价基准，后者费用约为80万美元。

这一高昂的价格引发癌症患者们的担心。

诺华公司发送给澎湃新闻关于CTL019定价的声明称，该公司认同其将创新治疗方法带给患者的责任。他们对CTL019的定价持开放态度，正综合考虑这种治疗对患者、社会和医疗体系的短期和长期价值，以及健康经济学家们的意见，以确定一个合理的价格。

但诺华公司同时强调，CTL019是一种革命性的治疗方法，可能为相关适应症患者带来新的希望。此外，与传统化疗或药片都不同，CTL019的“药品”来自患者自身的细胞，是专属药物，其生产工艺复杂，生产技术具有开创性。

诺华公司在声明中表示，该公司一贯以价值定价，目前他们正基于结果（治疗效果）的定价方法，以促进新医疗技术在癌症治疗上的使用。

患者：诺华新药成功系站在纳税人肩膀上，定价应合理

大卫在公开信中表示，他是在五个小时的药物输注后，给乔·希门尼斯写的信。他希望有更多患者因CAR-T疗法受益。

“能买得起药的病人”是美国的一个患者联盟，他们通过各种呼吁和行动，旨在降低处方药的价格。

66岁的大卫·米切尔是该组织的发起人和主席。2010年，他被确诊患多发性骨髓瘤，经治疗后，2014年复发。大卫希望自己能够获得持续的治疗，直到他死亡。在过去40年里，大卫·米切尔致力于公共卫生和保健的传播，他为减少青少年抽烟、减少酒驾、提醒人们系安全带等事件奔走过。他在华盛顿帮助创立一家致力于公共政策传播的公司。

2016年，大卫退休。

2017年8月17日，大卫致诺华公司CEO乔·希门尼斯的公开信出现在“能买得起药的病人”组织的官网上。

该信件称，从1993年开始，在没有任何迹象表明CAR-T能够成功或奏效时，美国的纳税人就先后对CAR-T的相关研究投入了2亿美元科研经费。只是在基础研究表明了CAR-T的治疗潜力后，企业资本才大举进入这一领域。直到2012年，相关基础研究进行20多年后，诺华公司投入了2000万美元科研经费，获得了CTL019的全球独家专利。

大卫在信件中称，乔·希门尼斯或者诺华是站在纳税人的肩膀上，这是CTL019的定价应该合理的理由之一。

大卫要求与非盈利组织临床和经济评估研究所的主席、发起人史蒂文·皮尔逊（Steven Pearson）、美国哈佛大学医学院副教授亚伦·凯塞尔海姆（Aaron Kesselheim）一起，同乔·希门尼斯会面，讨论CTL019的定价问题。

据FiercePharma网站消息，8月18日下午，大卫收到乔·希门尼斯的信息称，乔·希门尼斯已经让诺华公司肿瘤事业部的负责人比尔·辛肖（Bill Hinshaw）安排会面。

大卫表示，他很为CTL019这种新疗法激动，现在它即将被用于治疗白血病这种血液肿瘤，而用于治疗其他种类的血液肿瘤已为时不远。但他担心费用问题。

大卫在公开信中号召人们行动，发邮件给诺华公司CEO，要求安排见面会，在社交媒体为CTL019的合理定价发声，并教育政策制定者。

据彭博社等媒体报道，诺华公司总部的药物研发主管、首席医疗官Vas Narasimhan此前表示，诺华公司可能把CTL019的价格与患者的治疗效果挂钩，并以干细胞移植的治疗费用为参照。后者单次治疗需要花费约80万美元。

诺华公司的首席执行官乔·希门尼斯援引英国卫生部门的一份研究报告称，对患者来说，CTL019类似的治疗的收益高达75万美元（58.3万英镑）。

但参与撰写该报告的英国约克大学教授斯蒂芬·帕尔默（Stephen Palmer）表示，即便上述假设数值在正确的区间内，但作为单次治疗的价格，令人不可接受。

Vas Narasimhan同时表示，诺华目前正在考虑多个CTL019的定价方案。

据新华社报道，Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病是一种恶性肿瘤性疾病，异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能。这种疾病的治疗方案较为有限，其中儿童和青少年患者5年无复发存活率仅为10%至30%。诺华公司临床试验结果显示，在接受CTL019治疗3个月后，83%的Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病患者的病情获得完全或部分缓解，治疗1年后，患者存活率为79%，复发率为64%。

CTL019代表了一套新的治疗方案，其“药品”来自患者本身，是患者的免疫细胞，但是经过基因工程改造，是加强版的免疫细胞。这些特殊的肿瘤细胞能够识别肿瘤细胞，并杀死和清除它们。这一过程模拟了人体自身免疫。但在基因工程改造前，这些免疫细胞要么不攻击肿瘤细胞，要么就是攻击力不足。

虽然美国食品药品监督管理局（FDA）尚未批准这一药品上市，但在前期临床试验结果的基础上，7月份，FDA的肿瘤药物咨询委员会10名与会专家一致投票同意，建议批准该产品用于治疗复发性或难治性儿童或青少年的急性淋巴细胞白血病。

按照“游戏规则”，不出意外的话，数月内，FDA将会公布批准该药品上市的消息。届时，CTL019将成为全球首个上市的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞疗法）肿瘤免疫治疗产品。

诺华公司肿瘤事业部宣传联系人朱莉·玛索向澎湃新闻表示，FDA可能于10月初之前公布CTL019是否被批准上市的确切消息。