南开大学团队抗脑胶质瘤药物获美国FDA“孤儿药”认定

南开大学药学院、药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物，刚刚获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即：孤儿药)的资格认定，成为我国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。

“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。美国食品药品管理局对“孤儿药”的认定，意味着该药物在美国将享受评审、临床试验、市场投入等环节享受特殊支持。陈悦教授团队工作人员介绍，ACT001在澳大利亚的1期临床试验中，治疗效果好于目前世界治疗脑胶质瘤最好的药物——替莫唑胺。该团队于今年9月下旬向美国食品药品管理局提交了“孤儿药”认定的申请。申请内容包括了ACT001在澳大利亚临床1期的试验结果。团队预期将于申请提交后的90天内收到FDA的批复。事实上，只用了不到2个月的时间就获得了FDA的批准。

ACT001提前获得FDA的“孤儿药”资格认定，意味着ACT001在美国的临床申报与试验，将获得FDA一揽子的优惠政策，包括快速评审通道、临床试验周期缩短等等。如果该药物未来能够成功上市，还将在美国享受税收减免以及7年保护期等优惠政策。另据了解，ACT001已获得了中国的临床批文，该药物在国内的临床试验即将启动。

（原文题为《我国抗脑癌药物获美 “孤儿药”认定》）