首个用于治疗癌症基因编辑疗法在美获批，肿瘤治疗进入新时代

2017年，世界首个用于治疗癌症的基因编辑疗法，获得了美国食品与药物管理局（FDA）的批准，其被认为是革命性癌症疗法，标志着肿瘤治疗进入一个新时代。

CAR-T疗法，一种基因修饰自体T细胞的免疫治疗，也是使用患者自己的T细胞进行的“定制化治疗”。具体的做法，要先收集患者的T细胞并送到制备中心，在那里进行遗传修饰，这样，嵌合抗原受体（CAR）的新基因表达，就可以指导T细胞靶向并杀死具有表面特异性抗原（CD19）的肿瘤细胞——换句话说，科学家通过对病人的T细胞进行修饰，让T细胞主动对肿瘤“发起进攻”。

在这一过程中，CD19的身份很重要，几乎成了CAR-T疗法成功的代名词。不过，虽然绝大多数的CD19在B细胞表面表达，它却不是传统意义上的抗肿瘤分子靶点，因为一个抗肿瘤分子靶点通常是一个致癌基因，该基因的变异导致肿瘤的发生，所以抑制它便可以抗癌。而CD19是一个B细胞受体，与肿瘤的发生原本没有直接相关性，但出人意料的是，它竟然是一个非常令人满意的靶点。

在临床试验中，83%的病人在接受治疗3个月之后进入了缓解期。而且这种修饰后的细胞，适用于每个病人的特定病情。

目前，研发出该疗法的诺华公司，公布的一个相关疗程价格是47.5万美元，约相当于311万元人民币。其或许并不比传统的骨髓移植治疗花费要贵，但人们仍希望价格能更“平易近人”一些。CAR-T疗法，这颗抗癌史上的“银色子弹”，未来或将彻底改变癌症治疗方式。

（原文题为《首个治疗癌症基因编辑疗法获批》）