哈佛生物学家：希望基因编辑技术的发展不受贺建奎事件影响

11月28日，全球生物学界的目光齐聚香港大学李兆基会议中心，因为打开“潘多拉魔盒”的贺建奎按计划将在此提供关于人类首例基因编辑婴儿的进一步信息。

在第二届人类基因编辑峰会的前一日，贺建奎宣布成功“培育”出基因编辑婴儿，打破了全球定下的一系列关于“基因编辑胚胎不得用于妊娠目的”的共识，引发轩然大波。对此，哈佛医学院著名干细胞生物学家乔治·戴利（George Daley）表示，不希望此次事件让人们放弃对CRISPR技术的兴趣，更不希望基因编辑技术未来的发展受到影响。

2015年，戴利出席了第一届人类基因编辑峰会上。他提到，彼时在会上临床医学界达成的其中一项共识是，对基因编辑的早期人类胚胎以及生殖细胞不得用于妊娠，并指出当下就把该技术投入临床使用的做法是“不负责任”。

三年后的今天，戴利在第二届人类基因编辑峰会上发表演讲，他认为随着科学技术的发展，一些基于当时发展水平制定的准则总要被重新讨论，目前临床医学在基因治疗上还缺乏对最优方法的共识，因此需要讨论制定一条清晰的发展“路线图”，而其中“允许与不允许（Permissibility）”将是重要的衡量标准。

戴利将目前人类基因编辑分用于基因疗法的用途分为三种，戴利认为可以给“绿灯通行”的一类是用于遗传疾病预防，比如台-萨氏综合征（Tay-Sachs diesease）或囊肿性纤维化等遗传疾病。

台-萨氏综合征又称黑蒙性家族痴呆症，是一种隐性遗传病因为溶酶体缺少氨基己糖酯酶A（β-N-hexosaminidase），导致神经节甘脂GM2积累，影响细胞功能，造成精神痴呆，2~6岁死亡。

而囊性纤维化是一种遗传性胰腺病，属于美国最常见的致命遗传疾病之一，目前仍未有治疗方法。

但戴利同时提到，除了基因治疗，这些疾病通过其他方法避免，比如体外受精、基因诊断、肌体治疗等等。在夫妻双方均不育的情况下，可以优先考虑基因治疗。

在戴利的分类中，基因优化则被明确列为“禁止通行”，包括强化肌肉、改变身高、肤色、记忆力等。

“不管从哪一个方面，这项强大的技术都不应该被 ‘娱乐化’。”戴利表示。

而近日讨论最多的基因编辑婴儿，是试图通过编辑CCR5基因以免疫艾滋病，戴利将这种治疗方法归为“修正患病风险”，并放在了似是而非的中间地带，其他同类型的治疗方法包括，通过编辑PCSK9蛋白降低心脏病风险等。但戴利同时提出，从似是而非到明确禁止，这条界限非常模糊，如何将修正患病风险与“禁止通行”的基因优化作区分？

“如何将技术慢慢演变为实践，哪些技术可以被用于实践，这些话题是目前亟待临床医学界探讨的。”戴利表示。

戴利表示，对于科学家来讲，总会有争做先锋的“诱惑”。长期以来做研究与临床的群体，都遵循着“自我管理/自我监督（Self-regulation）”的原则，这也是医学界的专业操守之一。而实现这一“自我监督”，最重要的是公开透明的临床研究过程，以及所有科学家和全科医生的积极参与。

一位来自新加坡国立大学的研究者提出，不仅要在科学界达成原则上的共识。从这次事件在媒体上的发酵程度来看，如何与社会公众达成一定的共识，也是有必要讨论的话题。

实际上由于峰会前日贺建奎发布的这项“重大”研究成果，直到26日深夜依然有不少人想要报名参加此次峰会。超过150名记者于首日参加了会议。

在问答环节，场下的麦克风都没有可以用的，于是来自港中文大学的主持人Dennis Lo将自己的麦克风给了观众。对此戴利打趣道，“看来外面的记者已经占领了所有好的麦克风了。”

就此次引起轩然大波的基因编辑婴儿，戴利表示不希望人们因为此次事件的负面影响，而放弃对CRISPR等基因编辑技术发展前景的希望。

“（这次试验研究）不仅应该衡量对个人的风险，还要衡量，如果这项技术在这个人身上产生了负面效果，这将如何影响这项技术未来的发展。”戴利说。

据人民网11月26日报道，在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天，贺建奎宣布：一对名为露露和娜娜的基因编辑双胞胎姐妹于11月在中国健康诞生。

这对双胞胎姐妹尚处于胚胎未植入母亲子宫时，其中一个基因（CCR5）经过基因编辑修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。

这项由研究人员率先口头发表的成果目前尚未以论文形式正式发表，也未由领域内其他专家审核。但该消息目前已引发全球哗然，宾夕法尼亚大学基因编辑专家Kiran Musunuru在接受美联社采访时表示，“这是不合理的。”加州斯克里普斯研究转化研究所(Scripps Research Translational Institute)所长、基因组学家Eric Topol认为，“这还为时过早。”美联社报道中则称，许多主流科学家认为这太不安全，其中一些甚至谴责这项研究为“人体试验”。