4岁女童患罕见病：每年花费140万，父亲写千余封挂号信

三伏烈日下，40岁的丁建州左手抱着女儿，右手举着药瓶子，一路快走想赶紧把女儿送回家中空调房里。他手里举着的，是女儿的救命药——伊米苷酶。这是一种治疗罕见“戈谢病”的特效药物，费用高达2.3万元每支。患有这种病的孩子，因为体内缺乏一种代谢酶，会脾脏肿大，若不治疗则肚大窒息流血而亡。农村走出来的丁建州变卖家当，坚持给女儿治疗，看着这背影，让人觉得有一丝悲壮和辛酸。

丁建州一家来自河南省驻马店市，女儿丁馨巍今年5岁半。孩子4岁那一整年，没有长1公分个子，丁建州的一位朋友建议孩子去看看医生，是不是发育出了问题。在医生建议下，孩子开始注射一些生长素，没想到20天后，孩子肚子疼得半死，被送进当地医院。随后，孩子的肚子渐渐大了起来，像喝了女儿国的水一般。

因为情况特殊，丁建州赶紧带着孩子前往郑州市多家大医院进行检查。在河南省，有约20个家庭的孩子患有“戈谢病”，他们自己也叫这是“孕妇病”，因此丁建州很快在郑州的医院给孩子确诊的病情，可以说是最快确诊的患儿。全世界所有的罕见病中，有百分之一的病种有药可医，戈谢病就是其中的“幸运儿”。可该药物在河南省并未纳入医保，如果孩子足量用药，每年的花费将达到140万元左右（根据体重不同，用量不同），且终身服用，这无异于“天价”。

“我们算是幸运的。”丁建州说，“我身边很多家庭的孩子，拖了2-5年才确诊病情，有些孩子甚至错误治疗了几年。我们因为打了生长激素，意外触发孩子机关，让孩子的体内的戈谢病细胞提前被激活。这样的好处是，孩子能提前治疗，不会被误诊。但也意味着，我们现在开始，要承受的是每年百万元的天价药。”

这种天价药，在中国部分省市有医保政策，比如浙江省的报销比例接近100%，相当于患者可以免费用药。只要像治疗糖尿病、高血压一样，终身服药，患者就可以和常人无异。可对于河南省的23个家庭来说，这些政策他们一分钱都享受不到，几乎宣判了孩子的“死刑”。2017年，有3个孩子先后因为无钱医治，窒息离世。目前河南省部分患儿因为费用不足，医治不及时，被切除脾脏，危及肝和骨头。

在得知孩子患病之后，丁建州和爱人莉芳每日以泪洗面。他们拿出了家里本准备在驻马店买房的积蓄，又东拼西凑，给孩子用了大量特效药，如今孩子从外表看，已经与常人无异。同时孩子还因为治疗及时，开始生长，身高从发病前的97公分，增长到105公分。

在给孩子治疗初期，丁建州暗下决心，要豁出这条命，给孩子挣钱买药。但他算了下每年的开支，依然感到绝望。在病友组织里，他认识了同病相怜的方林玉。方林玉15岁的儿子方浩然在5年前查出患有戈谢病，家中也是砸锅卖铁为孩子去治疗。可最后，方林玉决心，要为孩子们去跑医保政策，只有这样，他们的孩子才真的能像《药神》里的慢粒细胞白血病患者一样，吃得起药。否则，小家庭的一切努力，都将归为泡影。

从2018年9月开始，丁建州的爱人莉芳留在驻马店，白天在童装店里上班，顺便照顾丁馨巍。童装店一个月的工资约4000元，成了这个家庭现在的全部收入来源。丈夫丁建州则外出跑政策，从市里到省里，每日不停。夫妻俩每个星期，只能见上1次，成了异地伴侣。

“孩子白天上幼儿园，下午下课了，我去接到店里来。”莉芳说，“孩子在店里特别乖，客人们都喜欢她，有时候还会说，把‘你女儿身上这件衣服给我来一件’，仿佛成了小童模。”如果困了，丁馨巍就会在店里的仓库，打个地铺，沉沉睡去。“她眼里，自己得的是一种打了针就会好的‘小病’，全然不知道钱的概念。”

与此同时，丁建州就和其他几个河南患者的家长一起，前往郑州市。在那里，睡公园、啃馒头、找政策，希望能够将戈谢病的特效药，纳入医保范畴。（图为几个河南省戈谢病患儿家长，在公园打地铺，和家里人视频报告进展情况）

时至今日，方林玉和河南患者家属已经先后为了跑医保政策，跑动3年，写了1200余封挂号信。“只要给我时间来让我讲，我就一定能征服你。”方林玉说，“这些年，无数个相关部门的领导，被我们这些孩子的家长，说得泪流满面。一些部门的负责人，甚至和我成了朋友，一直在帮我推动政策。但到目前为止，我们听到最多的还是——‘等’。”

“孩子，就在身边，但药却在遥远的那一边，我们就这样看着它。用了它，孩子就能活着；用不到，孩子就等死。”丁建州说，“你说，哪个家长能看着孩子眼睁睁在你身边离开？”2019年6月时，曾有罕见病SMA（脊肌萎缩症）的患者家长，为了1448万元的特效药，张榜“贩卖自己余生劳动力”，去拯救孩子。这样的故事，是中国2000万罕见病患者家庭的真实写照。

丁建州多次谈及了自己的梦，他说自己晚上难以安睡，入睡后，脑子里经常浮现梦境，全部都是跟孩子治疗有关、跟医保政策有关的画面。“醒来，发现是场梦，就会哭，就会感到绝望。”丁建州说，“但看到身边熟睡的女儿，我又告诉自己，这条路，我们一定要走下去。我们就是一边吃着一个月大几万元的药（不足剂量情况下），一边等着政策下来，能让女儿活下去的那一天。”