诺华公司称CAR-T疗法获FDA肿瘤委全票推荐,有望上市

澎湃新闻记者 吴跃伟

2017-07-13 10:57 来源:澎湃新闻

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诺华公司(Novartis)官网于当地时间7月12日发布消息称,美国食品和药物管理局(FDA)肿瘤药物咨询委员会(ODAC)以10票同意、0票否决的表决结果,一致建议批准该公司的一款CAR-T治疗产品——CTL019(tisagenlecleucel),该产品用于治疗急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性儿童患者和年轻患者。
尽管这并非FDA的最终审批结果,但诺华公司似乎已经胜券在握。此前,诺华公司对这一疗法的研究进展,还两次获得FDA的突破性治疗认定。诺华公司针对这一疗法已经开展了全球性的II期临床实验。
诺华公司称,如果FDA最终投票通过,这是全球首个被批准用于临床的CAR-T治疗产品。截至发稿时,FDA尚未就此发表评论。
据美国国家广播公司(NBC)网站报道,美国FDA的组织和新治疗技术办公室主任威尔逊·布莱恩(Wilson Bryan)博士对该疗法表示了担忧。他表示,这种技术难以标准化,它是个复杂的产品。他很担心在临床试验中出现的疗效和安全性,难以在其他患者身上复制。
他所在的办公室负责监管此类治疗技术。
FDA的临床审查员莫拉·奥利里(Maura O'Leary)博士指出,诺华公司提供的资料显示,CTL019的治疗可能会引起一种炎症反应,比如,细胞因子风暴。该炎症反应可能导致神经损伤,甚至致人死亡。也有专家担忧称,临床试验对绝大多数患者的疗效仅追踪了短短几个月的时间。
尽管如此,最终,专家们一致同意推荐FDA批准这一疗法的临床应用。诺华公司的竞争对手,如凯特医药公司的CEO阿里·贝尔德润(Arie Belldegrun),也乐见该疗法获得FDA专家们的认同。凯特医药公司也有一个类似治疗技术正在FDA的评审中。
7月13日上午9时15分,路透社发布消息称,诺华公司对外宣布了上述消息。另外,除了在美国申请上市,诺华公司表示,2017年下半年,将向欧盟提出申请。
CAR-T是一种针对癌症患者的免疫细胞疗法。研究人员通过基因工程的方法,改造人体免疫系统的T细胞,使它能够识别此前忽视的肿瘤细胞,攻击、杀死和清除这些肿瘤细胞,从而治疗癌症。该疗法此前一直处于临床研究阶段,并仅针对非实体瘤有较明显治疗效果。
诺华公司是一家总部位于瑞士巴塞尔的制药及生物技术跨国公司。
国家卫计委此前在回函澎湃新闻(www.thepaper.cn)时表示,近年来,随着分子生物学技术和靶向治疗技术的快速发展,TCR-T和CAR-T等特异性免疫细胞治疗相继出现,并取得令人鼓舞的研究结果,我国一些研究机构正在开展不同阶段的临床研究。
国家卫计委多次组织专家就免疫细胞治疗进行专题研究论证。“专家认为,免疫细胞治疗虽然目前还不成熟,但未来将会在临床工作中发挥十分重要的作用,前景广阔。免疫细胞治疗的安全性和有效性仍然需要进一步加强临床研究。必须加强临床研究管理,指导各研究机构开展科学、严谨的临床研究工作,以促进该项技术的临床应用转化。”
责任编辑:李云芳澎湃新闻报料:4009-20-4009   澎湃新闻,未经授权不得转载
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