阿斯利康承认子公司抗癌药临床数据造假，刚获突破性疗法认定

欧洲制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日承认，其旗下一家子公司在一个突破性抗癌药的临床研发中数据造假。

据制药行业专业媒体Pharmafile报道，阿斯利康发现，其控股公司Acerta Pharma在研发新型实验性抗癌药物Acalabrutinib的过程中伪造了部分临床有效性数据。该药物在今年8月刚刚被美国食品药品管理局（FDA）授予了突破性疗法认定。目前阿斯利康正在调查该药物的表现，涉及25项试验以及2000多名参与的患者。

Acerta Pharma是一家位于荷兰的、专注于血液学疾病研究的生物制药公司。2015年，阿斯利康以40亿美元收购了Acerta Pharma55%的股权，从而获得了药物Acalabrutinib的相关权利。

Acerta在2015年上半年曾经发布了一份摘要，详细介绍了Acalabrutinib在治疗小鼠实体瘤方面的疗效。就在上个月，Acerta突然撤回了这份摘要。

经阿斯利康公司证实，这份摘要中有关疗效的证据是伪造的。很快，阿斯利康又指出，这份伪造的资料是在公司收购Acerta之前就存在的。调查指出，一名“前Acerta员工”独自行动，伪造了临床前数据集，从而酿成了这起丑闻。

阿斯利康表示，由于问题数据所涉及的试验是来自数十个试验中的一个，且发生在入股之前，因此公司非常迫切想要搞清楚此次事件是否会损害Acalabrutinib的有效性数据。公司还特别强调，此次孤立事件不会对Acalabrutinib在任何人体临床试验中的数据完整性造成影响，也不会对患者健康带来风险。

Acalabrutinib是第二代布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，该药物可以通过永久性结合BTK来发挥作用。BTK是一种特殊蛋白的一部分，而这种特殊蛋白可以从淋巴细胞表面将信号传递细胞核中的基因，从而促进癌细胞生存和生长，通过阻断BTK，Acalabrutinib就可以抑制细胞的生长信号，直至促进癌细胞死亡。

Acalabrutinib有望用于治疗多发性B细胞癌和其他癌症，包括用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）、滤泡性淋巴瘤（FL)、弥漫性大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤以及实体瘤的治疗。

今年8月，Acerta Pharma宣布，FDA向Acalabrutinib颁发了突破性疗法认定，用于至少接受过一次治疗的套细胞淋巴瘤患者。这也是阿斯利康在血液癌症的治疗领域收获的首个突破性疗法认定，也是阿斯利康自2014年以来在癌症治疗领域收获的第5个突破性药物资格。

而在更早之前的2015年，Acalabrutinib被FDA授予了治疗套细胞淋巴瘤的孤儿药地位（孤儿药是指治疗少于20万美国公民疾病的药物、诊断试剂及疫苗）。一年后，Acalabrutinib又被欧盟授予治疗慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤、Waldenstrom巨球蛋白血症的孤儿药地位。

此前有分析表示，FDA的突破性药物认定能加快该新药的开发与审评，有望加速这款用于治疗严重疾病的新药的上市流程。而Acalabrutinib一旦成功上市，那么阿斯利康可以行使其30亿美元购买Acerta Pharma剩余45%股权的权利。