IRF4基因缺陷病世界首例干细胞移植成功一周年，罕见病患者小凡重获新生

2月28日是“国际罕见病日”。来自云南的小凡罹患IRF4基因杂合突变体T95R导致联合免疫缺陷，在复旦大学附属儿科医院的治疗下，经全面评估，小凡重获新生。