美国批准近20年来首款阿尔茨海默病药，年费用5.6万美元

当地时间6月7日，美国食品药品监督管理总局（FDA）官网发布声明称，批准制药公司渤健（Biogen）开发的Aduhelm（aducanumab，阿杜那单抗）治疗阿尔茨海默病患者，这是自2003年以来首个获批用于阿尔茨海默病的新型疗法。

据彭博社报道，该公司及其日本合作方卫材株式会社在一份公告中说，阿杜那单抗的年治疗费用是5.6万美元，据渤健首席执行官冯纳玺在周一的采访中提到，这个定价是合理的，该公司承诺未来四年不会提高这款药品的价格。

受上述消息影响，渤健股价一度暴涨近60％，最终收涨38.34％，报395.85美元/股，市值近600亿美元。

阿尔茨海默病（AD）是老年期痴呆最常见的一种类型，患者思维、记忆和独立性会因此受损，影响生活质量以及死亡，正如FDA在声明中所说“这是一种毁灭性疾病”。

从全球来看，据国际阿尔茨海默病协会(ADI)发布的《世界阿尔茨海默病2018年报告》显示，目前全世界至少有5000万的痴呆患者，到2050年预计将达到1.52亿，其中约60%-70%为阿尔茨海默病患者。

阿尔兹海默病的治疗难点在于其发病机制并未完全清晰。目前，比较公认的机制是认为β淀粉样蛋白( amyloid-β，Aβ) 的生成和清除失衡是神经元变性和痴呆发生的始动因素，异常水平的β-淀粉样蛋白在大脑神经元之间形成的斑块具有神经毒性，导致神经元变性。

FDA在获批声明中介绍，研究人员在3482名患者的三项独立研究中评估了阿杜那单抗的疗效，接受治疗的患者淀粉样蛋白斑块的剂量和时间依赖性显著减少，而研究对照组中的患者淀粉样蛋白斑块没有减少。FDA表示，Aduhelm与现有治疗方法相比具有有意义的治疗优势。

官网资料显示，渤健是一家美国全球生物技术公司，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，成立于1978年。围绕阿尔兹海默症药品的研究，渤健也可谓一波三折。早在2007年11月，渤健就从Neurimmune获得阿杜那单抗的研发许可，之后渤健和日本制药公司卫材在全球合作开发和商业化aducanumab。

2020年7月，渤健和卫材就该药向FDA提交上市许可申请；当年8月，FDA表示将对药物进行快速审查；2020年11月，FDA召集的咨询委员会将讨论aducanumab的上市申请，并投票决定是否向FDA推荐批准这款创新疗法。

实际上，全球多家制药公司在阿尔兹海默病治疗药物上都曾投入，但是针对β-淀粉样蛋白的研究在临床试验环节就已经出局，如2012年，辉瑞、强生等宣布停止阿尔茨海默症药物Bapinuezumab的研发；2018年6月，礼来宣布，其和阿斯利康公司正在停止口服β分泌酶裂解酶(BACE)抑制剂Lanabecestat治疗阿尔茨海默病的全球3期临床试验。

在阿杜那单抗之前，已经获批的几款药物仅仅是缓解阿尔兹海默病的症状，包括多奈哌齐、卡巴拉汀、加兰他敏、美金刚以及多奈哌齐+美金刚复方制剂。

《华尔街日报》称，尽管数以百万患者抱有希望，但aducanumab的影响力可能有限。自称会开这款药物的医生们提醒说，该药不会帮助到所有病患，尤其是较晚期的患者。医疗保险公司信诺保险估计，一些符合使用这款药物资格的患者可能面临每年1万美元或更高的自费成本。报道还援引一些医生的话称，支持该药物有效性的证据有限，他们建议不要批准这款药物。

美国非营利性机构UsAgainstAlzheimer's联合创始人兼主席George Vradenburg对此评价，经过多年的失望和绝望，这次批准为许多家庭带来了新的希望，并为未来的投资和创新提供了契机。