罕见病其实不罕见！上海这些科技创业公司在“为爱呐罕” | 国际罕见病日

今天是第十六个“国际罕见病日”，

今年的主题是

“Share Your Colours”

点亮你的生命色彩。

在罕见病被

越来越多人“看见”的背后，

是这一领域的研发热潮。

01

罕见病其实不罕见

所谓罕见病，

顾名思义，

是指那些发病率极低的疾病。

又称为“孤儿病”，

一般为慢性、严重性疾病，

常危及生命。

罕见病并不罕见。

《中国罕见病定义研究报告2021》显示，

中国罕见病患者约2000万人。

美国罕见疾病组织（NORD）

官网数据显示，

全球罕见病患者已超过3亿人，

其中50%患者是儿童。

根据世界卫生组织的定义，

罕见病为患病人数

占总人口的0.65‰～1‰之间

的疾病或病变。

由此推算，

就算按照最低发病率，

中国的罕见病患者也逾千万。

以上只是理论上冰冷的数字，在现实生活中，白化病、苯丙酮尿症、血友病、线粒体病……这些疾病名称相信大多数人在成长过程中都曾经听说过甚至遇见过。

近年来，随着国家和媒体越来越重视，“人鱼宝宝”（并腿畸形）、“瓷娃娃”（成骨不全症）、“牵线木偶人”（多发性硬化症）等被赋予诗意的疾病代称也越来越为大众所了解。不管是直白的名称还是美丽的代称，其实罕见病离我们并不远。而这些文字后面承载的，其实都是罕见病患者难以言说的痛。

02

上海这些科技创业公司

在“为爱呐罕”

罕见病越来越受社会关注。

国内多家企业加入到

研发罕见病的行列中，

上海这些科技创业公司

在“为爱呐罕”！

上海循曜生物科技有限公司

循曜生物由上海交通大学医学院刘俊岭教授团队与上海医药集团、上海生物医药产权投资基金共同创立。

一直以来深耕于出凝血疾病及其交叉领域的新靶点、新分子的发现及研究。目前，FIC治疗肺纤维化雾化吸入抗体已进入临床申报阶段，另有A型血友病治疗型抗体等多个出凝血领域研发管线进入临床前研究阶段。

循曜生物

将继续关注罕见病领域，

成为具有原研创新能力、

持续输出创新成果的

生物医药科技头部企业。

信念医药科技(上海)有限公司

主要致力于通过腺相关病毒（AAV）载体为罕见病、老年病和一些常见大病提供更为安全、有效的创新性基因疗法。

信念医药科技（上海）有限公司，

是一家立足全球的创新生物药企业，

主要致力于病毒载体介导的

基因治疗药物的

研发、生产和临床应用，

主要为基因缺陷遗传病、

神经退行性疾病、

年龄相关的退行性疾病，

以及癌症等一些重大恶性疾病

提供安全、有效的创新性基因疗法。

目前公司产品管线涵盖

血友病B/A、帕金森、关节炎、

癌症、眼科疾病、骨骼肌病、

遗传性肌肉疾病、溶酶体贮积症等

多个疾病领域，

多个产品已经进入

IIT、IND及I/II/III期临床验证阶段。

2023年2月，

公司在2022年

全国颠覆性技术创新大赛总决赛中

获评审专家全票通过，

荣膺科技部优胜企业，

并入选2022上海市独角兽企业，

以及2022中国独角兽企业榜单；

2022年12月

在2022中国创新创业大赛

全国总决赛中

晋级全国50强，

并荣获全国总决赛二等奖。

↓ 文末小彩蛋 ↓

罕见病科普微电影

《另一种身份》

由上海市科委“科技创新行动计划”科普专项资助，上海交通大学医学院附属新华医院、上海市儿科医学研究所、上海市儿童罕见病诊治中心、新华网股份有限公司联合出品的罕见病科普微电影《另一种身份》，供公众免费观看。

上海科技综合整理自：上海市科技创业中心、健康中国、科普中国、上海科普等

原标题：《罕见病其实不罕见！上海这些科技创业公司在“为爱呐罕” | 国际罕见病日》

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