中国创新药企“出海”，数据、人才、对监管法规的了解是关键

·“未来中国的公司有没有能力‘走出去’，成为一个全球化的公司，关系到它的‘天花板’在哪里。”

·“如何按照国际规范去做非临床前的数据，而不是只‘秀’一些关键的有效性数据，忽略安全性、副作用的数据，这是中国企业需要思考和加强的。”

“目前这个时间点是中国医疗健康企业走向全球化最好的时间点，我们需要充分意识到，全球化的最大挑战其实来自对全球市场的客户的理解、对他们的文化的理解，以及公司的团队是否可能建立一个全球化的组织来支撑自己的扩展计划。”

10月18日，在2023上海国际生物医药产业周同期活动——启明创投·医疗健康产业出海论坛上，启明创投主管合伙人胡旭波说道。

为什么现在这个时间点适合谈国际化？胡旭波说，一个很重要的原因是，中国创新药械公司的质量已经远远超过5年前、10年前，到达真正可以融入全球医药产业的阶段，中国的创新将成为全球医药产业链中很重要的一环，使全球医药产业创新更加高效，降低医疗体系成本。另一方面，国内的生物医药产业竞争十分激烈，当产品技术足够好时，公司可以通过组织能力把产品带给更多的客户，让更多患者受益，也创造更大的商业价值。

“未来中国的公司有没有能力‘走出去’，成为一个全球化的公司，关系到它的‘天花板’在哪里。”他说，“以前很多企业不敢想‘出海’这件事，总觉得特别难。过去几年，我们也在鼓励很多企业‘出海’。中国的公司有能力‘出海’，如果能够建立起一套适应国际市场的体系，未来的市场空间会大得多。”

论坛上，多家企业围绕“出海”的经验和挑战进行了分享。

“先摘比较容易摘的果实”

国内首个成功研发、生产重组胰岛素类似物并实现产业化的高科技生物制药企业甘李药业（603087.SH）从2013年开始筹划三款核心胰岛素产品——甘精胰岛素注射液、赖脯胰岛素注射液和门冬胰岛素注射液在欧美的注册，其首席执行官、总经理、董事都凯在会上介绍，2023年，这三款胰岛素均已在欧美申报上市并获得受理，现处于最后的审批阶段。

甘李药业胰岛素走向欧美的时间跨度很长。都凯介绍称，甘李药业从2005年开始国际化布局，首先根据法规的强弱程度和市场容量将国际市场划分为四个象限，选择适合当时的数据、市场容量足够大的市场，再逐渐积累数据，进入高层市场。此外，甘李药业也重视渠道、地区的规划，以及积累品牌的影响力。

都凯认为，“出海”更重要的价值在于把中国企业的价值链带给全球的患者，因此制定战略非常重要。“‘出海’的战略不仅涉及销售，还包括生产、质量、临床注册、分析等，把各个部门调动起来，没有短板，才能真正实现公司的价值链。如果把战略定得‘贪大求洋’，会伤害内部团队。‘出海’最终的目的是做好产品质量，控制成本，真正拿到市场份额。”

至于选择何种海外商业化路径，都凯表示，需要根据企业的发展阶段来决定，考虑资金的充裕程度、人才的准备等。“我们的对手都是国际性的大公司，在当地有很强的影响力，现阶段，我们进入陌生的市场和它们对头竞争存在很大的挑战，所以我们目前主要采取和当地有实力的企业合作的策略。同时我们也在积极筹划自建团队，在当地注册自己的产品。”都凯坦言，“国际化的核心其实是加强对市场的控制，如果单纯和别人合作，控制力就很弱。”

信念医药成立于2018年，致力于通过安全高效的病毒载体技术为单基因缺陷遗传病、神经退行性疾病、年龄相关退行性疾病以及一些其他重大恶性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。作为一家刚成立5年的Biotech（未上市创新型生物技术公司），其联合创始人兼首席执行官郑静在会上介绍了公司的出海策略：“选择‘出海’第一站的策略是‘先摘比较容易摘的果实’（比如东南亚和中东市场），再努力踮起脚尖去摘高处的果实（即欧美市场），因为进入这些市场需要更高的成本，更多的资源。基于我们目前的情况，后者仅能作为长期策略。”

10月17日，信念医药与武田中国达成B型血友病领域独家合作协议，信念医药授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责其在研基因治疗药物BBM-H901注射液的商业化经营，双方将加速推动该产品的商业化进程。郑静也在现场提到了这一好消息，并表示：“BBM-H901注射液目前已经进入3期临床试验阶段，商业化的重要策略之一就是与优秀的合作伙伴合作。”

中国创新药企“出海”的优势与挑战

郑静提到，过去三年新冠疫情反向促进中国生物制造业发展，使中国生物制药行业可以用更高的效率、更低的成本，生产更好的产品，这是中国药企“出海”的优势之一。

当被问及“中国创新药企为何有‘出海’的机会”时，郑静说，在细胞和基因治疗（CGT）领域，中国的发展在整体上仍与领先国家存在差距，但局部的突破是有可能的。过去20年，中国已经积累了一大批生物医药领域的学术人才和产业人才，再加上政策和资本的支持，为CGT领域药企“出海”提供了“红利”。

监管的跟进尤为重要。郑静提到，中国监管政策的制定越来越开放、科学。“五六年前我们计划在中国做AAV基因治疗，跟监管机构、医院和医生的沟通要从0开始，告诉他们这是什么样的药物载体，在美国发展到什么阶段，有几种药已上市，中国的发展情况如何。但5年以后，中国已经有了很多针对性的政策和流程，包括快速审批通道。”她说，“中国开放的学习能力、匹配的政策制定、以及对应的高效执行，协同性非常强。”

郑静举了一个印象深刻的例子：“5年前我们做BBM-H901注射液的IIT研究（研究者发起的临床研究）时，学术会议过了7次，伦理会议过了4次，花了一年时间开会，最后在11月份拿到了批件。但是现在哪怕在一些相对保守严谨的医院，基本都只需要一次学术会议，及学术审批意见的答复流程即可。”

疗效和安全性是“出海”的根源性支撑。“被第三方的国际顶尖学术期刊认可，可以成为‘出海’的背书。”郑静说。

但中国创新药企出海面临不少挑战，也是不争的事实。在都凯看来，中国创新药企的国际化仍然缺乏人才。“很多人才在外企有多年工作经验，但是在销售方面的经验不是非常充分，仍然需要当地的人才，他们对于局部市场的环境更加了解。”

都凯认为，对当地的监管法规的了解也十分重要。“在一些国家递交注册申请后，法规的要求可能发生变化，需要花很长时间审批，造成注册进度的停滞，所以需要借助当地合作伙伴的能力。”

泰格医药（300347.SZ）是中国新药研发合同外包服务机构（CRO）出海的先行者，其集团联席总裁吴灏也强调了这一点。他举例：做一个新药的3期临床研究时，美国与中国不同，如果针对一个适应症，已经有上市的药物，FDA不太建议“安慰剂对照”的临床研究，可能会要求药企做一个已上市药物加安慰剂对照的临床研究。

郑静则表示，目前数据是一个“痛点”。“在中国这样‘卷’的环境下，很多企业只能拿出一两年的数据。基因治疗的概念是‘一针治愈，长期有效’，如果只拿一两年的数据去交流，很难获取合作伙伴的信任。”郑静说，在中国生物医药行业蓬勃发展的大环境下，生物医药企业似乎缺乏耐心。

另一方面，数据的完整度也相对较低。郑静坦言，“如何按照国际规范去做非临床前的数据，而不是只‘秀’一些关键的有效性数据，忽略安全性、副作用的数据，这是中国企业需要思考和加强的。”

吴灏在现场为中国创新药企打气：“虽然去年有几个项目的上市申请暂时被海外拒绝，但是还是有2个药物得到了FDA的上市许可。同时这几年，很多中国药物在美国的临床研究得到了FDA‘孤儿药’认定、快速审批通道、突破性疗法认定等，证明只要对路，海外监管机构是可以接受的。”