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基因疗法使遗传性肿胀发作减少98%,2026年向FDA提交申请

澎湃新闻记者 卢雁
2024-06-03 10:57
来源:澎湃新闻
生命科学 >
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·“治愈 ”是许多药物开发者避而远之的一个用词,但一次性基因疗法的隐含承诺是它们可以解决疾病的根源,并有望终结疾病。

当地时间2024年6月2日,据生物医药行业媒体Endpoints News 报道,在西班牙Valencia举行的欧洲过敏与临床免疫学学会上,基因编辑公司Intellia Therapeutics(NTLA.US)公布其一项基因编辑疗法I期试验最新数据,名为 NTLA-2002 的 CRISPR(一种基因编辑技术)实验性疗法只需输注一次,就能几乎完全消除 10 名遗传性血管性水肿患者的肿胀发作。

遗传性血管性水肿症(hereditary angioedema,HAE)是一种由常染色体遗传的缺乏补体C1酯酶抑制物的疾病,患者会经历突发性炎症,这种炎症会导致全身肿胀,令人毁容、痛苦,有时甚至致命。

据了解,Intellia 的I期临床试验的新数据是继去年夏天根据前 16 周研究观察结果得出的初步结果之后得出的。新数据显示,该疗法在平均 20 个月后继续发挥作用,10 名患者肿胀发作减少了 98%。其中,有一个人在超过 26 个月的时间里一直没有发作过,还有两个过去经常肿胀发作的人,每月分别发作 14 次和 17 次,在试验的初始阶段之后也一直没有发作过。

“治愈 ”是许多药物开发者避而远之的一个用词,但一次性基因疗法的隐含承诺是它们可以解决疾病的根源,并有望终结疾病。

Intellia 的首席执行官John Leonard 在一份新闻稿中说:“这些长期数据提供了强有力的证据,证明 NTLA-2002 有可能一次性功能性治愈这种使人衰弱并威胁生命的疾病。”

Intellia 的新闻发言人告诉Endpoints News,后续II期研究的初步数据预计将在几个月内公布,公司还在与监管机构商谈在今年下半年开始一项关键的III期研究。由于该试验的患者人数不到 75 人,Intellia 希望能尽快取得进展,如果一切顺利,公司计划在 2026 年将该疗法提交美国食品药品监督管理局(FDA)审批。

据Endpoints News的说法,如果一切顺利,它可能成为美国批准的首个体内CRISPR疗法。这种治疗方法通过对DNA进行微小的改动来发挥作用,从而阻止肝脏制造一种叫做kallikrein的酶(激肽释放酶),这种酶会导致血管渗漏和患者身体肿胀。Intellia公司表示,最常见的副作用是输液相关反应和疲劳,目前没有报告该疗法存在任何长期安全性问题。

据悉,另一家公司也在周日的会议上公布了治疗HAE的两项III期试验数据。Ionis Pharmaceuticals(IONS.US)开发了另一种不同类型的基因药物,称为antisense oligonucleotide(反义寡核苷酸),遗传性血管性水肿患者每四周接受其药物donidalorsen治疗后,发作次数减少了81%,每八周接受治疗的患者发作次数减少了55%。公司计划今年申请批准该药。

    责任编辑:沈关哲
    校对:丁晓
    澎湃新闻报料:021-962866
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