干细胞制备系列（四） | 干细胞疗法是“万用”的吗？

组稿│贾文文

撰文│魏宇双

审稿│徐国东

编辑│毕紫娟

策划与审校│汤红明

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全文2000余字，预计阅读10分钟

组稿人：贾文文

博士生导师，国家干细胞转化资源库副主任/上海干细胞临床转化研究院研究员

长期从事临床级iPSC、成体干细胞制备、质检及临床转化，干细胞药物申报等方面研究。近年来以第一作者/通信作者发表SCI论文40余篇。获授权干细胞相关实用新型专利9项，发明专利8项。主持国家自然科学基金3项，国家重点研发计划课题组长项目1项，国家重点研发计划骨干项目2项，国家973项目子课题1项，上海市自然科学基金1项。

细胞制备是一个多步骤的科学流程，旨在从特定来源（如胚胎、脐带、脂肪组织或通过体细胞重编程得到的诱导多能干细胞）中分离、提取出具有自我更新和多向分化潜能的干细胞，随后在合适的条件下进行体外扩增培养，使其数量大幅增加，并在此过程中通过特定的检测方法（如流式细胞术检测标志物、核型分析、功能分化实验等）进行严格的质量控制、特性鉴定和潜在风险（如致瘤性、微生物污染）的评估，最终获得符合研究或临床应用所需标准、足够数量且状态均一的干细胞群体，为再生医学、疾病建模和药物筛选等领域提供核心资源，整个过程通常需要数周至数月不等。本系列推文将以间充质干细胞（MSC）为例，从干细胞的制备过程、不同来源干细胞的差异、干细胞的冻存与复苏、干细胞的疗法是否 “万用”、捐献脐带或脂肪组织的意义以及干细胞治疗的“下一代疗法”入手，带您深入干细胞制备的核心世界，揭开这项“生命种子工程”的神秘面纱。

干细胞制备系列推文内容简介

干细胞的制备过程：MSC制备流程涵盖组织消化、原代贴壁培养、传代扩增及严格质量管理，通过流式细胞仪检测表面标志物（如CD73⁺、CD90⁺），并验证成骨、成脂、成软骨等分化潜能。目前，MSC已应用于关节炎、组织修复等临床研究，并结合3D制备新技术推动其在精准医学中的深度应用。

不同来源干细胞的差异：MSC来源广泛，骨髓来源的MSC研究最广泛，但增殖能力较弱，且随供体年龄增长而下降。脂肪来源的MSC易于获取，免疫调节能力优于骨髓，早期增殖能力较强。脐带来源的MSC因其“零岁细胞”特性且免疫原性低而备受青睐成为研究热点。

干细胞的冻存与复苏：干细胞的冻存技术，也称为低温保存技术，是将干细胞在极低温度下保存，以延缓其生物学活性，从而实现长期保存。这一过程主要依赖于冷冻保护剂和缓慢的降温来防止细胞内冰晶形成，因冰晶的形成会破坏细胞膜和细胞器，导致细胞死亡。复苏技术则是冻存的逆过程，快速融化冻存的干细胞，使细胞内外冰晶迅速融化，通过精确控制解冻速率并使用特定复苏溶液最大限度减少细胞损伤，避免因缓慢融化导致冰晶重结晶对细胞造成二次损伤，最大程度恢复细胞的活性和生物学功能。

干细胞的疗法是否 “万用”：干细胞疗法作为新的医疗手段，其已展现特定价值，如造血干细胞移植治疗白血病。尽管干细胞治疗在部分疾病（如造血干细胞移植治疗白血病）中已证实疗效，但需警惕当前市场存在非法治疗乱象。所以参加干细胞治疗时应该选择有资质且合法合规的机构，确定细胞来源、制备流程等清晰明确且安全。警惕夸大宣传，最好实地考察后再确定是否接受干细胞治疗。

捐献脐带或脂肪组织的意义：捐献脐带和脂肪组织后，研究机构可以从中提取出脐带MSC、脐静脉内皮细胞、脂肪MSC等多种细胞，这些细胞可用于科研和临床研究，推动医学进步与技术革新，促进再生医学发展。捐献脐带和脂肪组织时，应仔细阅读供者知情同意书，明确研究机构、研究目的、收益、自愿参加与退出研究条件等，确认该研究已通过伦理审查委员会审查，合规合法。

干细胞治疗的“下一代疗法”：近年来，再生医学发展迅速，其中MSC和外泌体疗法因其在治疗多种疾病中的潜力而备受关注。MSC是具有自我更新能力和多向分化潜能的成体干细胞，而外泌体是细胞分泌的小囊泡，含有蛋白质、脂质、mRNA及miRNA等生物活性分子。MSC与外泌体协同使用的策略，可同时发挥细胞调节与无细胞因子递送的优势，为疾病治疗提供新思路。

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【编者按】本公众号邀请了国家干细胞转化资源库副主任贾文文组稿了干细胞制备的系列推文，将分6期推出并详细为大家介绍。第一期推出了《》，第二期推出了《》，第三期推出了《》，本期推送干细胞制备系列推文的第四篇：干细胞制备系列（四） | 干细胞疗法是“万用”的吗？。虽然干细胞在组织修复、退行性疾病等方面展现出巨大潜力，被誉为“生命的种子”，为许多难治性疾病带来了新的希望。但是，当前干细胞应用仍面临技术不成熟、安全风险及伦理争议等多重挑战。市场上不乏夸大疗效的宣传，消费者需警惕“万用神药”陷阱。我们呼吁公众保持理性，在选择干细胞治疗时务必谨慎。参与治疗应优先选择正规医疗机构或经批准的临床试验，理性评估风险与效果。科学之路漫长，干细胞治疗虽非“万用”，却是医学进步的重要方向，值得在规范中期待。

干细胞治疗是近年来生物医学领域的重要研究方向，诸多研究表明其在抗炎、抗衰老及组织修复等方面具有潜在的应用价值。然而，在公众领域中，诸如“干细胞美容，一针祛皱”“干细胞治愈糖尿病”等宣传屡见不鲜。这些说法往往夸大其词，缺乏科学依据。

那么，干细胞治疗真的具备如此广泛的疗效吗？我们今天就来客观探讨一下。

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干细胞治疗是什么？

干细胞治疗是指利用干细胞修复或替换受损组织、器官的再生医学技术，在退行性疾病、创伤修复及免疫相关疾病等领域展现出广阔潜力。其主要流程包括从自体或异体组织中分离提取干细胞，经体外扩增培养和严格质控后，再通过注射等方式输注至人体。干细胞输注方式多样，包括局部注射、静脉回输及靶向递送等，具体方式需根据细胞类型与治疗目标而定。

图1 干细胞不同注射方式

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干细胞治疗的潜力与局限性

干细胞因其自我更新和多向分化能力，在多个疾病领域显示潜在应用价值，例如：

组织修复：如心肌梗死后的心脏修复、脊髓损伤后的神经再生等。

退行性疾病治疗：如帕金森病、阿尔茨海默病、骨关节炎等。

血液系统疾病：如白血病、淋巴瘤等，其中造血干细胞移植已成为标准疗法之一。

免疫调节：间充质干细胞（MSC）可用于某些自身免疫疾病治疗，如多发性硬化症。

图2 干细胞可用于多种疾病治疗

然而，干细胞治疗远非“万用”，仍存在诸多科学、伦理与监管层面的挑战：

技术不成熟：多数干细胞疗法仍处于基础研究或临床研究阶段，虽然已有部分药品申报进入临床试验阶段，但是干细胞的安全性与有效性尚未得到充分验证。例如，干细胞在体内的定向分化与整合机制尚未明确。

安全风险：干细胞移植可能引发免疫排斥反应，甚至导致畸胎瘤等肿瘤形成。不当的使用还可能引起炎症、异常增生或其他副作用。

伦理限制：胚胎干细胞（ESC）因涉及胚胎破坏，在国际上面临广泛伦理争议，多数国家对其研究与临床应用施加严格限制。

商业化夸大宣传：在一些干细胞治疗的商业化推广中，存在对疗效的过度渲染，可能导致公众对干细胞疗法的认知出现偏差。

图3 干细胞临床研究常规步骤

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如何参与干细胞治疗？

患者若考虑接受干细胞治疗，应依据疾病类型、所在国家法规及治疗阶段审慎选择途径：

通过临床项目参与：临床项目包含临床研究和临床试验，前者需在监管机构备案后在三甲医院开展，后者需申报干细胞药品并拿到临床试验默示许可后在医疗机构（三甲医院或临床研究中心）开展。虽开展方式略有不同，但是这些临床项目均可在官方平台查询到，可在查询后通过当地三甲医院或临床研究机构的招募参与其中。参与临床项目前，须经专业医生评估是否符合入组标准，详细了解治疗方案、细胞来源、随访安排及风险预案，并签署知情同意书，而后方可参与该项目。请注意，参与临床研究项目是免费的，多数临床试验也免费提供治疗，但部分临床试验需自行承担检查或其他相关费用，需提前确认清楚。

参与临床项目不仅是尝试新疗法的机会，更是对医学研究的重要贡献，为未来治疗方案的成熟提供支持。

图4 不同来源的干细胞用于疾病治疗

选择已获批的合法干细胞疗法：目前全球范围内正式获批的干细胞产品仍较少，主要包括造血干细胞移植治疗血液肿瘤，以及间充质干细胞产品用于克罗恩病复杂性肛周瘘管（如欧盟及美国有条件批准）等。接受这类治疗时，应重点考察医疗机构的资质、干细胞产品的合法来源与合规性，确认其符合药品监管部门要求。治疗建议在具备干细胞处理能力和多学科团队的正规医院开展，经专业评估适应证后实施，以最大限度保障安全与有效性。

随着干细胞治疗受到日益广泛的关注，患者在选择相关治疗时务必保持谨慎，应主动核实机构资质与治疗方案的科学性和合规性，警惕所谓“干细胞医疗旅游”及宣称“一针治愈”等缺乏循证依据的商业推广。建议在选择前进行实地考察，充分了解治疗团队、技术来源及合规性，并优先选择在正规医疗机构内开展的、成熟且透明的治疗方案。

撰稿作者简介

魏宇双

现任国家干细胞转化资源库、上海市东方医院（同济大学附属东方医院）干细胞基地GMP实验室制备员，主要负责血管内皮细胞制备、间充质干细胞的建库和临床研究项目细胞制剂制备工作。

审稿专家简介

徐国东

现任武汉珈创生物技术股份有限公司研发总监，微生物学博士，高级工程师。多年来专注于生物制品质量研究，在细胞质量控制领域积累了丰富的经验。发表SCI论文5篇，授权发明专利17项。主持多项省市科研项目，先后获得湖北省科技进步二等奖、湖北省科技成果推广三等奖、光谷3551创新人才。

原标题：《干细胞制备系列（四） | 干细胞疗法是“万用”的吗？》

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