干细胞临床研究合规立项八步法全流程拆解 ——生物医学新技术新规系列思考

转载需获取授权，请至后台留言

正文3500余字，预计阅读11分钟

写在系列推文之前：共探生物医学新规的时代机遇

各位同道：

《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的颁布，标志着我国医学创新进入规范化发展的新阶段。有感于这一里程碑式变革，“梦泽先生”在“细胞梦泽谈”开启系列解读与思考，希望与各位一起厘清新规、探寻前路。

系列文章共九篇，分三个有机衔接的板块：

基础认知篇（第1-4篇）

从新规总体逻辑、医疗机构何为、企业如何发挥主导作用，到干细胞来源与质控的源头分析。

实践深化篇（第5-8篇）

探讨学术委员会组建与运作机制、伦理委员会建设与审查实务、细胞产品质量控制与放行标准、法律合规要点与风险防范等关键环节。

社会视角篇（第9篇）

从患者与社会公众视角，探讨新规如何守护生命健康、促进医患信任。

本系列以干细胞领域为主要分析对象，因其既是技术创新的前沿阵地，也是监管实践的重要试点领域。

需要特别说明的是，本系列文章仅代表笔者与特邀专家基于实践经验的观察与思考，旨在为行业同仁提供参考视角，不代表任何官方立场。限于学识，不足之处恳请各位读者指正，期待在交流中共同进步。

新程已启，让我们以规范护航创新，用专业迎接未来。

梦泽先生

谨上

2025年10月25日

【本文核心看点】

本文紧扣2026年新规动向，全面解析干细胞临床研究从证据评估到项目备案的全流程。通过八步法系统拆解关键环节，涵盖方案设计、质控体系、双审查机制等，为研究者提供兼具前瞻性、合规性及实操性的立项行动指南。

温馨提示：文末有关于两委会秘书处建设系列思考文章的重要预告，请留意！

在干细胞临床研究的道路上，合规是前提，科学是根基，系统的方法是桥梁。八步法不仅是一套操作流程，更是在规范中探索、在严谨中实现转化的系统性实践经验。

【正文】

在我国开展干细胞临床研究，必须在国家“机构备案”与“项目备案”的双重管理框架下进行。值得关注的是，自2026年5月1日起，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》将正式施行。新规对开展机构提出更系统的准入要求，并且在该条例具体施行前，国家很可能出台配套实施细则，对干细胞制剂的标准与管理做出进一步规定。研究者除遵循《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》外，还需密切关注后续出台的具体技术与管理要求。

以下八步法，从证据评估到目标确立，再到方案与执行，为您梳理关键路径。

第一步：评估临床前证据，筑牢科学基石

研究的起点必须是坚实的科学证据。PI（主要研究者或项目负责人）需系统梳理干细胞在目标疾病中的安全性、有效性及作用机制的临床前研究数据，包括自研结果与权威文献，为转化提供可信依据。

第二步：界定根本问题，确立核心研究目标

基于未被满足的临床需求与临床前证据，首先明确本研究旨在回答的根本性问题（例如：“XX干细胞治疗YY疾病是否安全且是否显示潜在疗效？”）。进而，将此问题转化为具体的、可衡量的核心研究目标，通常聚焦于：（1）安全性评估（如不良事件类型、发生率、严重程度）；（2）初步有效性评估（如设定主要疗效终点及评估时点）。研究目标决定了后续方案设计的核心框架。

第三步：设计严谨方案，绘制研究蓝图

研究方案应科学、可行、符合伦理，并严格遵循GCP原则。内容须涵盖研究设计、研究参与者（即受试者，下同）入排标准、干预与随访计划、终点指标、统计分析及风险管控策略等。

第四步：建立全流程质控体系，明确合作权责

确保干细胞来源合法、可追溯，并建立覆盖采集、制备、检验、储存、运输全链条的质量控制与可追溯体系，确保制剂质量稳定可控。值得关注的是，根据行业现状，目前通过国家“双备案”的医疗机构约113家，其中约12家具备自主制备干细胞制剂的能力。因此，绝大多数干细胞临床研究项目需与符合资质的企业合作获取细胞。在此模式下，机构仍须承担质量主体责任，通过合作协议明确双方在细胞质量、检验标准、运输追溯、风险责任等方面的权责划分，并将合作方纳入自身的质量管理体系进行监督与审计，确保其全过程符合《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》及未来新规实施细则的相关要求。

第五步：落实研究资源与支撑条件

明确经费来源，并确保具备或能确保获得符合要求的细胞制备平台、质量检测能力、专业团队及管理体系，跟医院相关管理部门密切沟通，落实为研究实施需提供的硬软件保障。

第六步：通过学术与伦理审查

研究方案应先提交机构学术委员会进行科学性、创新性、可行性评估；通过后，再提交伦理委员会重点审查风险受益比、知情同意设计及研究参与者（即受试者）权益保护措施。

第七步：完成项目备案，启动合规研究

当前阶段（2026年5月1日前）：遵循《干细胞临床研究管理办法》（2015年）。该办法在制度上设定为备案制，但在实际操作中，管理部门在备案过程中引入了多级行政报送与专家评审程序，形成了事实上的前置技术审查。主要流程为：在获得伦理批件后，需向省级及国家卫生健康管理部门逐级提交项目备案材料。通过形式审查和“专家评审”后，完成项目备案，研究项目即满足启动的法定要求。

新规实施阶段（2026年5月1日起）：将适用《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，标志着向“告知式备案” 与“强事后监管” 相结合的模式转变。主要变化如下。

1.备案性质

备案是研究的法定启动程序，而非审批结果。在同时通过机构学术与伦理审查后5个工作日内，由临床研究机构向国务院卫生健康部门完成备案提交。

2.责任架构：新规确立了清晰的权责框架。

（1）发起机构责任：作为临床研究责任主体，负责确保拟开展的技术已经非临床研究证明安全、有效（第十条），并与临床研究机构签订书面协议，约定双方权利义务（第十二条）。

（2）临床研究机构责任：作为临床研究实施责任主体，负责确保提交资料的真实、准确、完整（第十六条），并确定具备资质的项目负责人（PI）组织实施研究（第十三条）。

（3）PI（主要研究者或项目负责人）责任：作为研究的直接执行者，对研究的科学性、合规性及受试者安全负有直接责任。

3.持续监管：项目自动进入国家动态监管体系。主管部门将进行后续评估，如发现重大风险，有权依法要求暂停或终止研究（第十七条）。

4.细则衔接：具体备案操作细则（如备案系统、材料格式等）预计将由主管部门另行制定，研究者应密切关注后续发布，确保与最新要求衔接一致。

第八步：组建团队并开展系统培训

建立涵盖临床、科研、质控、数据等多角色的团队，并在启动前围绕方案、SOP、GCP及应急预案进行全员培训，确保执行规范、职责清晰。

【重要实践提示】

需要特别说明的是，上述“八步”旨在清晰解析立项的关键环节与法定逻辑。在实际项目管理中，许多步骤并非严格的线性顺序，而应视为一个动态、联动的系统。例如：研究目标的界定与方案设计常需反复迭代；资源保障与质控体系建设必须与方案规划同步推进；伦理审查材料的准备更可提前启动。因此，PI及管理团队的核心任务，是以终为始进行全局统筹，实现关键任务的并行与交叉推进。

正是在这种对复杂系统的统筹驾驭之中，研究者才得以超越流程本身。这八步工程，最终考验研究者是否兼具探索的勇气、管理的智慧及对规范的敬畏。每一步的审慎推进，不仅是对科学的负责，更是对生命的尊重——在这条融合了希望与挑战的道路上，敬畏、严谨、认真是最好的担当。

【文末系列文章总预告】

生物医学新技术两委会秘书处建设系列思考

2026年5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》将正式施行。

所有开展生物医学新技术临床研究的机构，都必须建立符合要求的规范的学术委员会和伦理委员会（业内常称“两委会”）。

大家都在忙着选委员、定章程、排议程。但有一个关键角色，很容易被忽略——

它就是：两委会秘书处。

接下来将陆续推出的三篇文章，笔者试着把这个话题聊透：

第一篇：你建对了吗？——两委会秘书处的行业共识与现状自检

10个维度自检清单，帮你对照行业共识，看清自己的秘书处处在哪个水平。

第二篇：那些“带病运行”的教训——两委会秘书处建设的常见误区与合规风险

六个真实案例，说说选人不当、审查缺失、记录混乱、档案失控……这些“小疏漏”可能带来多大隐患。

第三篇：从合规到高效——两委会秘书处的建设路径与长效机制

起步期怎么选人？运行期怎么培训？成熟期怎么让秘书被看见？附一份通用的建设路线图，供你参考。

两委会的落地执行，不在委员的掌声里，而在秘书的键盘上、档案里、30年后的追溯中。

后续将陆续推出生物医学新技术两委会秘书处建设系列思考文章，敬请关注期待！

编辑：梦泽