中国干细胞2025年重大进展盘点（上）：基础研究与临床治疗的“高光时刻”

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【核心看点】

破解20年发育谜题、效率提升20倍、育种周期缩短95%、全球首例人工血小板、5年生存率提高近15%、首款药物价格仅为美国1/10、CAR-iNK病毒使用量降至1/600,000……2025年，中国干细胞领域迎来“高光时刻”。从基础研究到临床治疗，从前沿技术到产业政策，21项重大突破见证中国从“参与者”向“引领者”的华丽转身。一文读懂中国干细胞2025年领域重大进展，看看哪些突破将改写医学未来！

干细胞领域基础研究破解20年发育谜题，临床首款药物惠及逾百人且价格仅为美国1/10，前沿技术病毒使用量降至1/600,000，政策法规确立监管框架。中国正从参与者迈向引领者。

【正文】

回望2025年，中国干细胞领域可谓“百花齐放”——基础研究破解了困扰学界二十年的发育悖论，临床治疗迎来首款干细胞药物并惠及百余名患者，产业政策更是接连出台多项法律突破……这一年，足以载入中国干细胞发展史册。本文从基础研究突破、临床治疗进展、前沿技术创新、产业转化与政策环境四个维度，按时间先后梳理年度重大进展。

梦泽先生的筛选原则

为确保本文收录的每一项进展都称得上“业内公认的重大突破”，笔者从多个维度，为“重大突破”画了几条硬杠杠：

国家级科研导向：入选国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”重点专项，或具有国家级战略价值；

国际顶刊发表：发表于Nature、Cell、Cell Stem Cell、Nature Biotechnology、Cell Research、Nature Biomedical Engineering、Signal Transduction and Targeted Therapy等国际顶级期刊，获得国际学术界认可；

临床里程碑：实现“全球首例”给药、“国内首个”获批、获得突破性疗效数据，或启动国家级备案临床研究；

国际同行认可：成果入选国际顶级学术会议“最新突破性研究”单元，获得国际关注；

政策法规里程碑：涉及国务院行政法规发布、国家药监局首款药物批准、牵头制定各类标准（如国际标准、国家标准、团体标准等）；

产业化转化价值：显著降低治疗成本、缩短研发周期、解决产业化核心瓶颈。

经逐条核验，本文收录的全部进展均符合上述标准。以下为详细盘点。

一、基础研究领域的重大突破

在探索生命奥秘的基础研究层面，中国科学家在2025年展示了强大的原始创新能力，特别是在细胞重编程、器官发育、大动物模型和育种技术方面解决了世界级难题。

2025.5｜周琪院士团队：首次实现人造血干细胞在猪体内功能性重建

2025年5月20日，中国科学院院士周琪团队与吉林大学杨永广教授团队合作，在Nature Biomedical Engineering发表论文，首次实现了人造血干细胞在猪体内的功能性重建。

核心突破：研究建立了免疫缺陷猪的构建和净化平台，首次实现重症免疫缺陷猪长程饲养（>500天）；构建了T/B/NK细胞缺陷且巨噬细胞对人类细胞耐受的免疫缺陷猪；实现了人造血干/祖细胞在猪体内长时间（>200天）植入和高比例（>90%）、多谱系重建；证实猪体内发育的人类免疫细胞具有健全功能。

学术意义：该研究开创了基于免疫缺陷猪的再生医学研究新领域，为利用猪模型规模化制备人类造血免疫细胞（如造血干细胞、CAR-T、CAR-NK等）、血液细胞（人红细胞、人血小板）及以猪为载体再造“人源化器官”奠定了基础。季维智院士、程涛教授、印遇龙院士等专家给予高度评价，认为这是“人源化动物模型从小动物向大动物的跨越”。——这可不是简单的“猪队友”，而是货真价实的“器官工厂”雏形。

2025.7｜邓宏魁院士团队：首次实现人血液细胞化学重编程

北京大学邓宏魁院士团队于2025年7月在干细胞领域顶级期刊Cell Stem Cell上发表重磅成果，首次实现了利用化学小分子将人血液细胞（包括脐带血和成人外周血）诱导为多能干细胞（hCiPS细胞）。同年11月21日，邓宏魁当选中国科学院院士。

核心突破：研究解决了化学重编程中起始细胞来源的关键瓶颈，可在20天内诱导单孔数百个hCiPS克隆，最快仅需12天。对于同一供体外周血单核细胞，化学重编程效率比传统四因子方法高出20倍以上。

学术意义：这是继2022年Nature首发化学重编程后的又一里程碑，解决了细胞来源的瓶颈，降低了基因编辑带来的风险，有望大幅降低制备难度与成本。

2025.8｜高绍荣院士团队：建立新型双向潜能干细胞（BPSC）

同济大学高绍荣院士团队与刘文强教授、魏珂教授等合作，于2025年8月在 Cell Research发表重磅成果，成功建立了一种可在体外长期培养的具有胚外-胚内双向分化能力的新型干细胞（Bidirectional Pluripotent Stem Cells, BPSCs）。

核心突破：该类细胞能在不添加诱导培养基的情况下，高效自发分化为三类早期胚胎谱系。研究团队利用这一培养体系，从单一细胞起始实现了对E8.5-E8.75器官形成阶段胚胎发育的精确模拟，在体外培养中成功重现了卵黄囊血岛产生、神经管形成与闭合、心脏有规律搏动、体节形成、原始生殖细胞产生和迁移等多个关键发育事件。

学术意义：突破了传统类胚胎模型依赖多种干细胞系或转基因操作的瓶颈，为研究早期人类发育与再生医学奠定了重要基础。

2025.8｜李劲松院士：半克隆技术的建立与应用

2025年8月9日，中国科学院院士李劲松在“2025生物药生产工艺与质量控制发展论坛”上分享了其团队在 “半克隆技术的建立与应用” 方面的突破性成果。

核心突破：李劲松团队成功诱导出具有类似精子功能的小鼠胚胎干细胞，并命名为“类精子干细胞”。这些类精子干细胞能够替代精子使卵子受精，从而产生健康的后代小鼠，实现了小鼠个体水平的遗传筛选，极大简化了传统基因敲除或转基因动物模型的构建过程。

学术价值：团队还详细介绍了“基因组标签计划”（GTP），旨在通过对基因组进行系统性标记，帮助科学家更好地理解基因功能及其相互作用网络，为精准医学发展奠定基础。

2025.9｜邵玥团队：破解“信号梯度悖论”，体外培养出类胃囊

清华大学航天航空学院邵玥团队联合昆明理工大学、北京华大生命科学研究院等机构，利用人多能干细胞首次在体外培养出包含胃底和胃窦双极分布的胃器官发育模型（命名为“类胃囊”）。该研究首次揭示了神经组织作为信号中心，通过非对称几何关系诱发递减的WNT信号梯度，解决了困扰科学界长达20年的“WNT信号梯度悖论”。相关成果发表于 Nature。

2025.10｜高绍荣院士团队：世界首例单倍体干细胞培育牛羊，育种周期缩短95%

2025年10月7日，内蒙古大学杨磊、李光鹏团队与同济大学高绍荣院士团队合作，在国际学术期刊Nature Biotechnology 上发表研究成果：成功培育出世界首例单倍体干细胞制备牛羊，并建立了一套全新的反刍动物单倍体育种策略。

核心突破：团队创新性构建了“孤雄单倍体干细胞+‘类精子’表观修饰+非整合引导编辑”三位一体技术体系，首次研发全新的FACE培养液，建立了可稳定传代的牛羊孤雄单倍体干细胞系。

产业化意义：该技术能将传统方法需要20年的育种周期缩短至12个月左右，成本显著降低。同期刊发的评论文章认为，该技术是单倍体干细胞从探索到应用的里程碑。——这意味着未来改良一个牛羊品种，可能只需要一年时间。

中国干细胞2025年基础研究领域重大进展一览表

二、临床治疗领域的重大进展

2025年，干细胞在重大难治性疾病的临床治疗中展现出前所未有的潜力，从血液系统疾病到神经系统疾病，从退行性关节病到生殖系统功能障碍，均有里程碑式的进展。

2025.3｜上海儿童医学中心：全球首例同种异体人工再生血小板临床输注

2025年3月9日，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心成功完成全球首项同种异体人工再生血小板临床输注研究，成为全球首个异体iPSC来源血小板完成临床输注的案例。该研究由血液科沈树红教授团队牵头，成功为急性白血病、再生障碍性贫血及复杂先心病术后患者完成“人诱导多能干细胞来源血小板（iPLT）”输注。

核心突破：已顺利完成3例受试者输注，未发生任何严重不良事件，初步验证了iPLT的安全性。

临床意义：人工再生血小板技术的成功转化，为应对血小板供应短缺和安全性问题提供了全新方向。从此，血小板可能不再需要完全依赖献血。

2025.4｜王福生院士团队：间充质干细胞治疗肝病5年生存率提高近15%

在2025年4月博鳌干细胞产业大会上，中国科学院院士王福生报告了间充质干细胞治疗肝病的长期随访数据：治疗失代偿期肝硬化患者，5年生存率提高近15%，腹水、消化道出血及感染等并发症显著减少；治疗慢加急性肝衰竭，患者生存率提高近10%。目前，全国多中心干细胞治疗慢加急性肝衰竭和失代偿肝硬化临床试验正在开展。

临床意义：长期生存数据在国内外均属罕见，为干细胞治疗肝病的临床价值提供了有力证据。中国团队主导全球58%的干细胞治疗肝病临床试验，该数据进一步巩固了中国在该领域的国际引领地位。

2025.7｜曾进胜教授团队：国内首个骨髓间充质干细胞治疗缺血性脑卒中Ⅱ期临床

2025年7月3日，由中山大学附属第一医院神经内科曾进胜教授牵头的“CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗缺血性脑卒中”Ⅱ期临床试验启动会顺利召开。该项目是国内首个自主研发的骨髓间充质干细胞产品进入该适应症领域，Ⅰ期数据显示良好安全性和初步疗效。

临床意义：缺血性脑卒中是我国致死致残率最高的疾病之一，该项目为急性缺血性脑卒中的神经修复治疗带来了新希望。

2025.7｜王福生院士团队：揭示间充质干细胞治疗肝硬化免疫调节机制

2025年7月29日，中国科学院院士王福生团队在Signal Transduction and Targeted Therapy 发表论文，系统揭示了间充质基质细胞治疗失代偿性肝硬化的剂量—效应关系和人体内免疫调节机制。

核心突破：研究首次在人体内鉴定出MX1+单核细胞是介导间充质基质细胞免疫调节效应的关键细胞亚群。间充质基质细胞能够以剂量依赖的特性减少MX1+单核细胞的占比、削弱其促炎功能。同时发现，免疫调节效应在输注后第7天达到峰值，第14天减弱，为多次给药间隔方案提供了关键理论依据。MX1+单核细胞比例变化有望成为预测治疗反应的新型生物标志物。

临床意义：该研究填补了间充质基质细胞在人体内作用机制的空白，为间充质基质细胞临床转化及个体化精准治疗带来可能。——此前我们只知道干细胞能治病，现在终于知道它怎么治的了。

2025.8｜邓宏魁院士团队：构建内分泌细胞完备的重建胰岛，实现低血糖防护功能

2025年8月8日，邓宏魁院士团队在 Cell Stem Cell 发表研究成果，首次利用人多能干细胞成功分化构建了内分泌细胞类型完备的胰岛。

核心突破：研究通过表观小分子调控P300/CBP活性，创新性地建立了非β内分泌细胞的高效诱导方案，成功构建了包含全部5种内分泌亚型的“重建胰岛”。在1型糖尿病小鼠模型中证实：优化组成的重建胰岛能更好维持生理性血糖水平；非β细胞（特别是α和δ细胞）具有低血糖防护功能，在胰岛素过量或禁食条件下能有效避免低血糖发生。

临床意义：该研究首次阐明了胰岛细胞组成与血糖水平的定量关系，为干细胞来源胰岛的临床转化提供了进一步的安全保障，有助于加速糖尿病细胞治疗的临床应用进程。——这意味着未来的胰岛移植，不仅能降糖，还能防低血糖。

2025.9｜盛璞义教授团队：膝骨关节炎干细胞Ⅱ期临床试验首批给药

2025年9月，由中山大学附属第一医院骨科-显微外科医学部牵头的“人脐带间充质干细胞注射液治疗膝骨关节炎”多中心、随机、双盲、平行对照Ⅱ期临床试验完成首批3例集中膝关节局部注射给药。研究由全国10家临床研究中心共同推进。

临床意义：膝骨关节炎是影响中老年人活动能力与生活质量的常见慢病，再生医学为关节健康带来新的技术路径。

2025.9｜刘晶教授团队：国家首个干细胞治疗急性缺血性脑卒中备案临床研究

2025年9月17日，大连医科大学附属第一医院刘晶教授团队开展的“脐带间充质干细胞治疗急性缺血性脑卒中的临床研究”项目启动会召开。该项目是国家卫健委与国家药监局联合备案体系下首个干细胞治疗急性缺血性脑卒中的临床研究，填补了东北地区急性脑卒中早期神经保护干细胞研究的空白。制剂为辽宁省首个通过中检院复核认证的临床级脐带间充质干细胞制剂。

临床意义：有望为更多错过溶栓、取栓时机的患者带来新希望。

2025.9｜首款干细胞药物首位患者康复出院，惠及逾百人

2025年6月初，北京大学人民医院黄晓军院士团队开出首张干细胞药物处方，标志着我国干细胞药品正式进入临床应用阶段。截至2025年9月，该药物惠及患者已逾百人，临床获益人数远超美国同时期获批的同类药（Ryoncil）。药品服务已覆盖北京、上海、广东等20个省份。

价格优势：“美国上市的同类产品19万美金一袋，中国自研的产品大约是两万元人民币一袋，可以显著降低患者的经济负担。”北京大学人民医院血液科主任医师莫晓冬表示。——用得起的好药，才是真正的好药。

2025.10.8｜跃赛生物：帕金森病自体细胞治疗6个月随访数据惊艳国际舞台

2025年10月8日，在美国夏威夷举行的2025年国际帕金森和运动障碍协会年会（MDS年会）上，跃赛生物自主研发的全球首款中美双批自体细胞治疗产品UX-DA001以 “最新突破性研究” 入选大会口头报告，是首个登上该顶级学术舞台的中国帕金森病细胞治疗成果。

核心数据：治疗后6个月，MDS-UPDRS-III评分在“关期”改善21分、“开期”改善9分，改善比例均超过45%；每日“关”期时间平均减少3.6小时；PET影像学证实移植细胞存活。

2025.10.15｜张丹教授团队：早发性卵巢功能不全干细胞治疗首例输注

2025年10月15日，浙江大学医学院附属妇产科医院张丹教授领衔的“人羊膜上皮干细胞移植治疗早发性卵巢功能不全的安全性和有效性”临床研究项目，顺利完成首例受试者首次干细胞输注。该项目通过国家卫健委备案许可。

临床意义：为发病率约1%的早发性卵巢功能不全（POI）患者点燃新的治疗希望。

2025.10｜高绍荣院士团队：中国首例临床级iPS细胞治疗帕金森病案例

在2025年10月举行的南开大学学术讲座上，高绍荣院士分享了同济大学与企业合作完成的中国首例、全球第二例临床级自体iPS来源多巴胺神经前体细胞移植治疗帕金森病的案例。该研究显著改善患者运动功能，且未发现安全性问题，标志着我国干细胞治疗从基础研究迈入临床探索的关键阶段。

临床意义：展现了中国团队在国际再生医学领域的竞争力，为帕金森病细胞治疗积累了宝贵的临床经验。

中国干细胞2025年临床治疗领域重大进展一览表

【一点说明】

本文基于公开信息检索整理，力求全面呈现中国干细胞领域2025年的重大进展。然该领域成果斐然，限于篇幅与检索范围，难免挂一漏万。欢迎读者在留言区补充交流，共同完善这份年度盘点。

【下期预告】

基础研究硕果累累，临床治疗捷报频传，但2025年的精彩远不止于此。下一期，将聚焦前沿技术与产业政策——王金勇团队如何将CAR工程化成本降至1/600,000？中国何以牵头制定类器官国际标准？国务院《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的发布将为行业带来哪些深远影响？敬请期待——中国干细胞2025年度重大进展盘点（下）：技术转化与政策破局的“元年答卷”。

编辑：梦泽