从封装细胞疗法到基因编辑，最新生物技术瞄准延缓衰老

阅读文摘

全球生物技术公司正加速把衰老科学(Aging Science)转化为真正可用的细胞与基因疗法。

根据全球行业预测，2025年长寿生物技术市场规模约98.6亿美元，到2035年将接近 297亿美元，各类资本开始把“衰老本身”视为可治疗的靶点，而不再必须接受的自然衰老过程。

与传统小分子药不同(希望找寻off-lable药物延缓衰老），新一代生物科技企业押注活细胞、基因递送和再生医学，希望直接干预驱动衰老机制的生物通路——延缓衰老进程。

立陶宛的Avaí Bio公司是代表之一。他们聚焦被称为α‑Klotho的长寿蛋白，这种系统性调节因子会随年龄下降，与心血管、肾功能和大脑健康等多系统状态相关。

在动物模型实验中，较高的Klotho水平与寿命延长和保持功能有关，而缺乏则会加速血管损伤、骨质流失和认知退化。面临的挑战是，直接补充此类蛋白很难长期稳定：体内容易降解，需要反复给药。

为此，该公司与新加坡Austrianova合作，采用创新的封装细胞方案：先对细胞进行基因工程改造，使其持续分泌α‑Klotho，再把这些细胞封装在微小、带保护壳的胶囊中植入体内，既能长期“产蛋白”，又可隔绝自身免疫系统的攻击。

该公司已按GMP标准建立了主细胞库，并计划今年9月的第二届Klotho年度大会上公布更多数据。

从宏观角度看，这类创新研发方向体现了行业共性：以细胞平台和基因疗法正面切入与衰老高度相关的疾病。例如，加州的Lineage Cell Therapeutics正在扩展其异体细胞平台，用于大规模生产胰岛细胞，解决糖尿病患者的细胞疗法“产能不足、难以普及”是目前的核心瓶颈。

另外一家公司Ocugen则采用基因疗法，OCU410治疗与年龄相关的地理性萎缩（干性老年黄斑变性），II 期试验数据显示病灶年增长率降低46%，在这种通常持续进展的失明疾病中被视为重要疗效信号。

全球制药巨头Vertex在1型糖尿病干细胞疗法上也取得突破。其Zimislecel早期临床结果显示，多数受试者胰岛功能显著恢复，有人甚至在一年内停用了外源胰岛素。该结果提示有望实现“功能性治愈”。

佛州的Longeveron则把目光投向老年衰弱这一被忽视的衰老表征，在IIb期临床试验中，其间充质干细胞疗法让受试者9个月时6分钟步行距离较安慰剂平均增加63.4米，该初步结果提示体力和行动力是可以通过细胞疗法得到客观改善的。

原标题：《从封装细胞疗法到基因编辑，最新生物技术瞄准延缓衰老》

阅读原文