创新药奥普雷顿片在中国首发，用于治疗1型发作性睡病患者

7月23日，澎湃新闻从国家药监局获悉，国家药监局通过优先审评审批程序批准Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.申报的1类创新药奥普雷顿片（商品名称：奥泽悦/ORZEYFUL）上市，用于16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者。

奥普雷顿片是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体激动剂，也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。国家药监局表示，此款新靶点创新药在我国率先获批上市，实现了全球多中心研发的原创靶点创新药，在中国首报首发的历史性突破。

发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，我国现有患者人数约为70万，其中1型发作性睡病患者约占75%-80%。1型发作性睡病患者的核心病因在于下丘脑负责调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致患者的睡眠-觉醒状态不稳定。患者不仅会出现典型的日间过度思睡，还可能反复发生猝倒；夜间睡眠往往呈现碎片化，常伴随睡眠瘫痪、入睡前幻觉等症状；长期还可能伴随注意力下降及认知功能受损。

“长期以来，1型发作性睡病的治疗主要依赖针对单一症状的对症治疗药物。”北京大学人民医院睡眠医学科主任、北京大学睡眠研究中心主任韩芳教授表示，奥普雷顿片的获批意味着1型发作性睡病治疗模式迎来了重大转变，标志着治疗正从“以对症治疗为主”迈向“针对食欲素缺乏发病机制的对因治疗”的新阶段。临床研究表明，这一机制驱动的创新疗法有望改善广泛疾病症状，并有助于提升患者的日常功能和生活质量。

国家药监局有关负责人表示，这款创新药在中国、美国、日本等国家同步提交了药品上市注册申请。我国在全球范围内第一个批准它上市，标志着我国在“全球新”药物研发领域，从靶点原创到同步推进国际多中心临床，再到注册上市，实现了全球范围内首报首发的历史性突破。

“十四五”期间，我国批准境内外同步上市创新药持续增多，由2021年的2个增至2025年的10个，五年累计批准30个。国家药监局表示，随着药监改革的持续深化，中国将成为全球创新药从研发注册到产业化的核心枢纽之一，吸引越来越多的first-in-class（首创）药物也就是新机制新靶点药物进入中国，实现全球同步研发、中国首发上市、惠及中国患者、服务全球临床的全新格局。