专家：胃肠间质瘤早期症状隐蔽，规范诊疗可延长患者生存期

“胃肠间质瘤是罕见肿瘤，其治疗需要依赖专科化的全病程管理，建议胃肠间质瘤患者到具备专病能力的规范化诊疗中心就诊。”8月7日，北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任医师李健在一场胃肠间质瘤患者关爱活动上对澎湃新闻表示。

胃肠间质瘤是一种高发于胃肠道的间叶源性肿瘤，区别于大众所熟知的胃癌、肠癌，虽然胃肠间质瘤整体发病率较低，仅约占所有胃肠道肿瘤的1%。但基于我国庞大的人口基数，每年新发患者约有2万至3万名，是“并不罕见”的罕见病。

专家表示，值得警惕的是，由于胃肠间质瘤早期发病隐匿，且无特异性症状，许多患者在确诊时已发展至晚期，面临着复发或转移的风险，约15%-50%的患者在诊断时即有明显转移。

此外，许多胃肠间质瘤晚期患者在长期治疗过程中面临继发耐药风险，需根据病情进展及时调整治疗策略。但现实中，部分患者因对疾病长期管理认知不足，未能坚持规范随访。与此同时，我国患者分布分散、区域诊疗水平参差不齐，基层的规范化诊疗和标准化管理落地不足，进一步加剧了疾病管理的难度。

李健表示，胃肠间质瘤是罕见肿瘤，其治疗需要依赖专科化、个体化的全病程管理。临床上，很多患者在长期治疗的过程中，常常会面临继发耐药导致的复发或转移挑战，这就要求临床医生在落实患者长效随访、监测疾病进展方面发挥关键作用。“因此，推动患者到具备专病能力的规范化诊疗中心，接受精准评估和个体化治疗，对于改善长期治疗获益具有重要意义。”

近年来，依托分子分型技术的迭代与靶向药物的持续创新，曾严重影响晚期胃肠间质瘤患者长期获益的多重耐药难题得到有效缓解，胃肠间质瘤治疗也已逐步摆脱传统恶性肿瘤“短期预后差”的临床困境，迈入规范化“慢性病”全程管理新阶段。

“即使患者出现多次复发转移，在如今的治疗格局下也并非无药可用。当前胃肠间质瘤已建立起清晰的后线治疗路径，临床医生应遵循指南规范及时调整用药策略，即便经过多线治疗，依然有相应的靶向药物可以为患者提供疾病控制的机会。”李健指出。

靶向创新药物的落地与规范化诊疗的推进，切实改写了胃肠间质瘤患者的生存预后。李健介绍，以瑞派替尼为代表的创新靶向疗法在这一背景下实现了临床上的关键突破，可有效应对胃肠间质瘤患者多线治疗后的继发耐药难题，延缓肿瘤进展，现已成为转移性胃肠间质瘤四线治疗的首选推荐。

活动现场，“琢玉计划——胃肠间质瘤规范化诊疗能力提升”项目正式启动。项目致力于推动优质医疗资源下沉基层，提升全国胃肠间质瘤诊疗同质化水平，助力疾病规范化、慢性病化管理。